Báo tiếng Nhật: iPS細胞を用いたパーキンソン病治療治験で“有効性” 京都大

パーキンソン病びょうの患者かんじゃの脳のうにiPS細胞さいぼうから作り出つくりだした細胞さいぼうを移植いしょくする新あらたな治療ちりょう法ほうを開発かいはつしている京都大きょうとだい学がくの研究けんきゅうチームは、7人にんの患者かんじゃを対象たいしょうにした治験ちけんの結果けっか、安全あんぜん性せいと有効ゆうこう性せいが示しめされたと発表はっぴょうしました。治験ちけんに協力きょうりょくした製薬せいやく会社かいしゃは今後こんご、国くにに製造せいぞう・販売はんばいの承認しょうにん申請しんせいを行おこなうことにしています。

パーキンソン病びょうは、「ドーパミン」という神経しんけいの伝達でんたつ物質ぶっしつを作り出つくりだす脳のうの細胞さいぼうが失うしなわれることで、手足てあしが震ふるえたり体からだが動うごかなくなったりする難病なんびょうで、国内こくないにはおよそ25万まん人にんの患者かんじゃがいるとされています。

主おもに薬くすりの投与とうよや電極でんきょくを脳のうに埋め込うめこむなどの治療ちりょうが行おこなわれていますが、現在げんざい、根本こんぽん的てきに治療ちりょうする方法ほうほうはありません。

京都大きょうとだい学がくiPS細胞さいぼう研究所けんきゅうじょの高橋たかはし淳あつし教授きょうじゅらの研究けんきゅうチームは、ヒトのiPS細胞さいぼうから作つくったドーパミンを作つくる神経しんけい細胞さいぼうを患者かんじゃの脳のうに移植いしょくすることで症状しょうじょうの改善かいぜんを目指めざした治験ちけんの結果けっかを発表はっぴょうしました。

治験ちけんでは、50歳さいから69歳さいの男女だんじょ7人にんの患者かんじゃの脳のうに500万まん個こまたは1000万まん個この細胞さいぼうを移植いしょくし、すべての患者かんじゃで健康けんこう上じょうの大おおきな問題もんだいは見みられなかったということです。

このうち6人にんについて2年間ねんかんにわたり経過けいかを調しらべたところ、いずれの患者かんじゃでも移植いしょくされた細胞さいぼうからドーパミンが作り出つくりだされていることが確認かくにんされたということです。

また、症状しょうじょうの程度ていどを調しらべる検査けんさでは6人にんのうち4人にんで運動うんどう機能きのうの改善かいぜんが見みられたということで、研究けんきゅうチームは「安全あんぜん性せいと有効ゆうこう性せいが示しめされた」としています。

治験ちけんに協力きょうりょくした大阪おおさかの製薬せいやく会社かいしゃ、住友すみともファーマはこのデータをもとに国くにに製造せいぞう・販売はんばいの申請しんせいを行おこなうことにしています。

高橋たかはし教授きょうじゅは「細胞さいぼう移植いしょくで症状しょうじょうが改善かいぜんするというのは研究けんきゅう者しゃにとっては革命かくめい的てきだ。

国くにの承認しょうにんを得えて一いち日にちも早はやく患者かんじゃに治療ちりょうを届とどけたい」と話はなしていました。

患者かんじゃや家族かぞくからは新しん治療ちりょう法ほうに期待きたいの声こえ

パーキンソン病びょうの患者かんじゃやその家族かぞくからは、iPS細胞さいぼうを用もちいた新あらたな治療ちりょう法ほうへの期待きたいの声こえが聞きかれました。

京都きょうと市しのパーキンソン病びょう患者かんじゃと家族かぞくで作つくる団体だんたいは、定期ていき的てきに治療ちりょうに関にかんする情報じょうほう交換こうかんや新あらたな治療ちりょう法ほうに関にかんする勉強べんきょう会かいなどを行おこなっています。

患者かんじゃの妻つまの66歳さいの女性じょせいは「夫おっとが発症はっしょうしてから長ながい年月としつきがたち、転倒てんとうすることも増ふえことばも出でづらくなっている。

iPS細胞さいぼうを使つかった治療ちりょう法ほうが出でてきたのは家族かぞくにとって新あらたな希望きぼうだ。ずっと待まっていた」と期待きたいを寄よせていました。

一方いっぽう、75歳さいの患者かんじゃの男性だんせいは「治験ちけんでいい結果けっかが出でたことは大だい歓迎かんげいだし、先生せんせい方かたの努力どりょくは大変たいへんありがたいが、患者かんじゃ全員ぜんいんが治療ちりょうを受うけられるのだろうか」と話はなしていました。

全国ぜんこくパーキンソン病びょう友の会とものかい京都きょうと府ふ支部しぶの岡田おかだ孝たかし支部しぶ長ちょうは「夢ゆめのようです。

画期的かっきてきな治療ちりょう法ほうで早はやくなんとかしてほしいと思おもうだけです。若わかい人ひとほど効果こうかのある治療ちりょう法ほうだとも聞きいていますが、パーキンソン病びょうは高齢こうれいの患者かんじゃが多おおいので、いずれすべての患者かんじゃに効果こうかがあるような治療ちりょう法ほうになればと期待きたいしています」と話はなしていました。

専門せんもん家か “服薬ふくやくの回数かいすう減げんや生活せいかつの質しつの向上こうじょう期待きたい”

今回こんかいの治験ちけんの結果けっかについて、パーキンソン病びょうに詳くわしい順じゅん天堂てんどう大学だいがくの服部はっとり信孝のぶたか特とく任にん教授きょうじゅは「治療ちりょうの新あらたな選択せんたく肢しになるかもしれないという点てんで患者かんじゃにとっては朗報ろうほうだと思おもう。

この治療ちりょう法ほうが確立かくりつされれば、服薬ふくやくの回数かいすうを減へらしたり、場合ばあいによっては服薬ふくやくをなくしたりすることができるかもしれないし、患者かんじゃにとっては寝ねているときの状態じょうたいがよくなったり、飲のみ忘わすれのおそれが減へったりすることで、QOL＝生活せいかつの質しつの向上こうじょうが期待きたいできる」と話はなしています。

そのうえで、「治験ちけんの結果けっかを見みるとすべての患者かんじゃが劇的げきてきによくなっているわけではないが、高たかい効果こうかが見みられた患者かんじゃもいる。

より早はやい段階だんかいで移植いしょくをすると、症状しょうじょうが長期ちょうきにわたって安定あんていする可能かのう性せいがあるが、今後こんご、どういった患者かんじゃに効果こうかがあるのかを検証けんしょうする必要ひつようがある。今回こんかいの治験ちけんでは効果こうかを調しらべた患者かんじゃが少すくなく、まだ分わからない点てんも少すくなくないので、より効果こうか的てきな方法ほうほうを明あきらかにすることも必要ひつようだ」と話はなしていました。

【詳くわしく】患者かんじゃの運動うんどう機能きのう改善かいぜん

今回こんかいの治験ちけんは7人にんの患者かんじゃに対にたいして行おこなわれましたが、1人にんについては安全あんぜん性せいのみの確認かくにんで、治療ちりょうの効果こうかが調しらべられたのは6人にんです。

患者かんじゃの運動うんどう機能きのうがどのくらい改善かいぜんしたかを確たしかめるために、パーキンソン病びょう患者かんじゃの症状しょうじょうの程度ていどを評価ひょうかする国際こくさい的てきな指標しひょうの一ひとつが使つかわれました。

この指標しひょうは、しゃべるときのことばがはっきりしているかどうかや、いすから立ち上たちあがるときに支ささえが必要ひつようかどうかなどの項目こうもくについてそれぞれ0から4までの5段階だんかいで評価ひょうかするもので、症状しょうじょうが重おもいほど数字すうじが大おおきくなります。

パーキンソン病びょうの治療ちりょう薬やくの効果こうかが切きれた状態じょうたいで運動うんどう機能きのうの検査けんさを行おこなった結果けっか、2年ねんが経過けいかした時点じてんで6人にん中ちゅう4人にんの数値すうちが改善かいぜんし、中なかには32ポイント改善かいぜんしたという大おおきな効果こうかが見みられた人ひともいました。

4人にんのうち2人にんは症状しょうじょうの程度ていどの区分くぶんが「中等ちゅうとう症しょう」から「軽症けいしょう」に、1人にんは「重症じゅうしょう」から「中等ちゅうとう症しょう」に改善かいぜんしたということです。

一方いっぽう、2人にんは数値すうちが数すうポイント悪化あっかしましたがこれは同おなじ期間きかん、薬くすりで治療ちりょうを受うけていた人ひとと同おなじ程度ていどの悪化あっかだったということです。

研究けんきゅうチームによりますと、大幅おおはばな改善かいぜんが見みられた患者かんじゃは年齢ねんれいが比較的ひかくてき若わかく、症状しょうじょうの程度ていどが軽かるかったということで、研究けんきゅうチームはこの治療ちりょうについて「若わかくて重症じゅうしょう度どの低ひくい患者かんじゃに適てきしていると考かんがえられる」としています。

京都大きょうとだい学がくiPS細胞さいぼう研究所けんきゅうじょの高橋たかはし淳あつし教授きょうじゅは「最適さいてきな投与とうよ量りょうやどのような患者かんじゃに効果こうかが期待きたいできるかという方向ほうこう性せいも見みえてきたので非常ひじょうに意義いぎのある結果けっかだと考かんがえている」としたうえで、「初はじめてのヒトでの治験ちけんなので、症状しょうじょうが重おもかったり年齢ねんれいが高たかかったりする患者かんじゃに少すくなめの細胞さいぼうを移植いしょくすることから始はじめている。

今後こんご、より効果こうかが期待きたいできる患者かんじゃを対象たいしょうにして移植いしょくする細胞さいぼうを増ふやすなどして段階だんかいを踏ふんでいくことで最終さいしゅう的てきには細胞さいぼう移植いしょくだけで十分じゅうぶんな量りょうのドーパミンが補おぎなわれて、薬くすりが必要ひつようなくなるようになることを目指めざしたい」と話はなしています。