iPS細胞さいぼうを用もちいたパーキンソン病びょう治療ちりょう 治験ちけんで“有効ゆうこう性せい” 京都大きょうとだい

Léquipe de recherche de lUniversité de Kyoto, qui développe un nouveau traitement consistant à transplanter des cellules dérivées de cellules iPS dans le cerveau de patients atteints de la maladie de Parkinson, a annoncé que les résultats de lessai clinique mené sur sept patients ont démontré la sécurité et lefficacité de ce traitement.

La société pharmaceutique qui a collaboré à lessai clinique prévoit de soumettre une demande dapprobation pour la fabrication et la vente au gouvernement.

La maladie de Parkinson est une maladie grave causée par la perte de cellules cérébrales qui produisent un neurotransmetteur appelé dopamine, ce qui entraîne des tremblements des membres et une immobilité du corps. On estime quil y a environ 250 000 patients atteints dans le pays.

Il existe principalement des traitements tels que ladministration de médicaments ou limplantation délectrodes dans le cerveau, mais actuellement, il nexiste pas de méthode pour traiter fondamentalement la maladie.

Léquipe de recherche dirigée par le professeur Jun Takahashi de lInstitut de recherche sur les cellules iPS de lUniversité de Kyoto a annoncé les résultats dun essai clinique visant à améliorer les symptômes en transplantant dans le cerveau des patients des cellules nerveuses productrices de dopamine fabriquées à partir de cellules iPS humaines.

Dans lessai clinique, 5 ou 10 millions de cellules ont été transplantées dans le cerveau de sept patients, hommes et femmes, âgés de 50 à 69 ans, et aucun problème de santé majeur na été observé chez tous les patients.

Parmi ces patients, lévolution de six dentre eux a été étudiée sur une période de deux ans, et il a été confirmé que dans chaque cas, les cellules transplantées produisaient de la dopamine.

De plus, lors des tests pour évaluer le degré des symptômes, une amélioration de la fonction motrice a été observée chez 4 des 6 personnes, ce qui a conduit léquipe de recherche à conclure que la sécurité et lefficacité ont été démontrées.

Sumitomo Pharma, une entreprise pharmaceutique dOsaka qui a collaboré à lessai clinique, prévoit de soumettre une demande de fabrication et de vente au gouvernement sur la base de ces données.

Le professeur Takahashi a déclaré : « Le fait que la transplantation cellulaire améliore les symptômes est révolutionnaire pour les chercheurs. »

Nous voulons obtenir lapprobation du gouvernement et fournir le traitement aux patients dès que possible, disait-il.

Les patients atteints de la maladie de Parkinson et leurs familles ont exprimé leur espoir quant à la nouvelle méthode de traitement utilisant les cellules iPS.

Lassociation composée de patients atteints de la maladie de Parkinson et de leurs familles à Kyoto organise régulièrement des échanges dinformations sur les traitements et des sessions détude sur les nouvelles méthodes de traitement.

La femme du patient, âgée de 66 ans, constate que depuis que son mari a développé la maladie, de nombreuses années se sont écoulées, il tombe plus souvent et a des difficultés à sexprimer.

Les traitements utilisant les cellules iPS sont devenus un nouvel espoir pour la famille.

Jattendais cela depuis longtemps, a-t-il exprimé avec anticipation.

Dun autre côté, un patient âgé de 75 ans a déclaré : Je suis ravi que les essais cliniques aient donné de bons résultats et je suis très reconnaissant des efforts des médecins, mais tous les patients pourront-ils recevoir ce traitement ?

Cest comme un rêve, déclare Takashi Okada, chef de la branche de Kyoto de lAssociation nationale des amis des personnes atteintes de la maladie de Parkinson.

Je souhaite simplement quune thérapie révolutionnaire puisse rapidement apporter une solution.

On ma dit que ce traitement est plus efficace chez les jeunes, mais comme la maladie de Parkinson touche de nombreux patients âgés, jespère quil deviendra un jour un traitement efficace pour tous les patients.

Les experts Espoir de réduire le nombre de médicaments et daméliorer la qualité de vie Concernant les résultats de cet essai clinique, le professeur Nobutaka Hattori de lUniversité Juntendo, spécialiste de la maladie de Parkinson, a déclaré : Cela pourrait être une nouvelle option de traitement, ce qui est une bonne nouvelle pour les patients.

Si ce traitement est établi, il pourrait réduire le nombre de prises de médicaments, voire les éliminer dans certains cas, et pour les patients, il pourrait améliorer leur état pendant le sommeil et réduire le risque doubli de prise de médicaments, ce qui pourrait améliorer la QOL, cest-à-dire la qualité de vie.

De plus, en regardant les résultats des essais cliniques, tous les patients ne saméliorent pas de manière spectaculaire, mais certains ont montré une efficacité élevée.

Une transplantation à un stade plus précoce peut stabiliser les symptômes à long terme, mais il est nécessaire de vérifier quels types de patients en bénéficieront à lavenir.

Dans cet essai clinique, le nombre de patients chez qui leffet a été étudié est faible, et il reste encore de nombreux points inconnus, il est donc nécessaire de clarifier des méthodes plus efficaces.

[En détail] Amélioration de la fonction motrice des patients. Cet essai clinique a été mené sur 7 patients, mais pour lun dentre eux, seule la sécurité a été vérifiée, et lefficacité du traitement a été étudiée sur 6 personnes.

Une des mesures internationales utilisées pour évaluer le degré des symptômes chez les patients atteints de la maladie de Parkinson a été employée pour vérifier dans quelle mesure la fonction motrice des patients sest améliorée.

Cet indicateur évalue sur une échelle de 0 à 4 différents aspects tels que la clarté de la parole ou la nécessité dun soutien pour se lever dune chaise, plus le chiffre est élevé, plus les symptômes sont graves.

Les résultats des tests de la fonction motrice effectués lorsque leffet du médicament contre la maladie de Parkinson sétait estompé ont montré quaprès deux ans, les scores de quatre des six personnes sétaient améliorés, certaines ayant même vu une amélioration significative de 32 points.

Deux des quatre personnes ont vu leur classification de symptômes saméliorer de modéré à léger, et une personne a vu son état saméliorer de sévère à modéré.

Dautre part, les chiffres pour deux personnes se sont détériorés de quelques points, mais cela correspondait à la même détérioration que celle observée chez les personnes traitées avec des médicaments pendant la même période.

Selon léquipe de recherche, les patients ayant montré une amélioration significative étaient relativement jeunes et présentaient des symptômes légers. Léquipe de recherche considère que ce traitement est adapté aux patients jeunes avec un faible degré de gravité.

Le professeur Jun Takahashi de lInstitut de recherche sur les cellules iPS de lUniversité de Kyoto a déclaré : « Nous avons également commencé à voir la direction concernant la dose optimale et les types de patients susceptibles de bénéficier du traitement, ce qui constitue un résultat très significatif. » Il a ajouté : « Étant donné quil sagit du premier essai clinique sur lhomme, nous commençons par transplanter un petit nombre de cellules chez des patients présentant des symptômes graves ou âgés. »

À lavenir, en augmentant le nombre de cellules transplantées pour les patients chez qui on peut espérer une plus grande efficacité, nous voulons progresser par étapes pour quen fin de compte, la greffe de cellules seule fournisse une quantité suffisante de dopamine, rendant ainsi les médicaments inutiles.