Japanese News: 遺伝子原因で血液異常の病気ゲノム編集応用の治療法米で承認

遺伝子いでんし原因げんいんで血液けつえき異常いじょうの病気びょうきゲノム編集へんしゅう応用おうようの治療ちりょう法ほう米べいで承認しょうにん

Dec 9, 2023 11:12 0

Furigana

アメリカのFDA＝食品しょくひん医薬品いやくひん局きょくは、遺伝子いでんしが原因げんいんとなって血液けつえきに異常いじょうが起おきる病気びょうきに対にたいし、遺伝子いでんしを自在じざいに操作そうさする技術ぎじゅつ、ゲノム編集へんしゅうを応用おうようした治療ちりょう法ほうを承認しょうにんしたと発表はっぴょうしました。ゲノム編集へんしゅうの新あらたな手法しゅほうは、2020年ねんのノーベル化学かがく賞しょうの対象たいしょうとなっていて、その応用おうようが治療ちりょう法ほうとしてアメリカで承認しょうにんされたのは、初はじめてだということです。

FDAは8日にち、アメリカのバイオ企業きぎょう「バーテックス・ファーマシューティカルズ」などが開発かいはつした、遺伝子いでんしが原因げんいんで起おきる病気びょうき「鎌かま状じょう赤血球せっけっきゅう症しょう」に対にたいする治療ちりょう法ほうを承認しょうにんしたと発表はっぴょうしました。

鎌かま状じょう赤血球せっけっきゅう症しょうは、血液けつえき中ちゅうの赤血球せっけっきゅうの異常いじょうで酸素さんそがうまく運はこべず、激はげしい痛いたみが起おきたり早はやくに亡なくなったりする病気びょうきで、アメリカではおよそ10万まん人にんの患者かんじゃがいるとされています。

今回こんかい承認しょうにんされた治療ちりょう法ほうは、血液けつえきの元もとになる細胞さいぼうを患者かんじゃから取り出とりだして、ゲノム編集へんしゅうで遺伝子いでんしを変化へんかさせ、再ふたたび患者かんじゃに戻もどして血液けつえきが酸素さんそを運はこべるようにする仕組しくみです。

治療ちりょう法ほうに用もちいられているゲノム編集へんしゅうの手法しゅほうは、2020年ねんのノーベル化学かがく賞しょうの対象たいしょうとなっていて、それを応用おうようした今回こんかいの治療ちりょう法ほうは先月せんげつ、イギリスで承認しょうにんされており、アメリカで承認しょうにんされたのはこれが初はじめてだということです。